• 主要疗效数据显示：普吉华^®在晚期或转移性转染重排（RET）突变甲状腺髓样癌(MTC)中国患者中显示出了优越和持久的抗肿瘤活性，确认的客观缓解率（ORR）达到73.1%，9个月的缓解持续率(DOR)为100%
• 2021年4月，普吉华^®用于治疗晚期或转移性RET突变MTC和晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者的适应症已经获中国国家药品监督管理局(NMPA)受理并被纳入优先审评

中国苏州2021年10月2日 /美通社/ -- 基石药业 (香港联交所代码：2616) ，一家专注于研究开发及商业化创新肿瘤免疫疗法及精准治疗药物的领先生物制药公司，今日宣布，在2021年第 90 届美国甲状腺协会年度会议(The 90th Annual Meeting of the American Thyroid Association 2021) 上，选择性RET抑制剂普吉华^®（普拉替尼胶囊）在全球I/II期ARROW试验中治疗晚期或转移性RET突变MTC中国患者的注册研究数据以重磅口头报告(Late Breaking Oral )形式公布了详细数据。研究数据显示，普吉华^®在需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变MTC中国患者中，显示出了广泛和持久的抗肿瘤活性，与以往报道的ARROW全球人群一致。整体安全可控，且没有发现新的安全信号。

• 研究领域：甲状腺癌
• 日期：2021年10月2日00:00-1:00 (北京时间)
• 报告形式：临床口头报告摘要环节
• 题目：选择性RET抑制剂普拉替尼治疗晚期RET突变MTC的疗效和安全性
• 报告编号： Late Breaking Oral 3
• 主要研究者：天津市人民医院院长 高明 教授
• 报告人：天津医科大学肿瘤医院 郑向前 教授

截至数据截止日期（2021年4月12日），共有来自中国研究中心的28例RET突变阳性MTC患者纳入了全球ARROW研究中国MTC注册桥接队列，并接受普吉华®起始剂量为400 mg（每日一次）的治疗肿瘤缓解通过盲态独立中心评审（BICR）采用《实体肿瘤反应评估标准》（RECIST）1.1版进行评估

有效性：普吉华^®在需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变MTC中国患者中取得了优越和持久的抗肿瘤活性

• 26例RET突变患者中确认的ORR 为73.1%, 包括3例完全缓解和16例部分缓解，疾病控制率（DCR）为84.6%。
• 无论RET突变基因型如何，均有缓解。
• 19例确认缓解的患者中，中位DOR未达到，9个月的DOR率为100%。
• 降钙素和癌胚抗原（CEA）水平均有大幅降低。

安全性：普吉华^®耐受性良好，安全性可控

• 普吉华^®耐受良好，在中国患者中整体安全可控，且没有发现新的安全信号。

ARROW研究主要研究者、天津市人民医院院长高明教授表示：“近年来，甲状腺癌发病率持续上升。临床上针对RET突变MTC患者治疗手段有限，亟待精准靶向治疗方案。本次大会公布的ARROW关键性试验数据显示普吉华^®具有优越和持久的抗肿瘤活性以及良好的安全性。此次数据结果为RET突变型晚期甲状腺癌患者带来了新的希望。”

基石药业首席医学官杨建新博士表示：“我们很高兴看到普吉华^®针对RET突变的中国MTC患者取得了优异的疗效，并且安全性良好。目前普吉华^®针对该人群和RET融合阳性甲状腺癌的适应症申请在NMPA审评中，并先后被NMPA授予突破性疗法以及纳入了优先审评。我们期待普吉华^®可以早日惠及中国 RET突变甲状腺癌患者。”

普吉华®是首个在中国获批上市的选择性RET抑制剂，用于治疗既往接受过含铂化疗的RET基因融合阳性的局部晚期或转移性NSCLC成人患者，由基石药业合作伙伴Blueprint Medicines公司开发基石药业与Blueprint Medicines公司达成了独家合作和许可协议，获得普吉华®在大中华地区，包括中国大陆、香港、澳门和台湾地区的独家开发和商业化权利

关于ARROW研究

ARROW研究是一项旨在评估普吉华®在RET融合阳性NSCLC、RET突变型甲状腺髓样癌和其他RET融合的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和有效性的全球临床研究

2021年8月，《柳叶刀·糖尿病与内分泌学》发表了ARROW研究中RET突变MTC全球患者数据截至2020年5月22日数据截止日期，普吉华®在RET突变的甲状腺癌患者中显示出强效而持久的抗肿瘤活性所有患者接受的起始剂量为400毫克每日一次在55名既往接受过卡博替尼或凡德他尼治疗的RET突变MTC患者中，ORR为60%（95%CI：46%，73%），中位DOR尚未达到（95%CI：15.1个月，不可评估）在21名未经系统性治疗的RET突变MTC患者中，ORR为71%（95%CI：48%，89%），中位DOR尚未达到（95%CI：不可评估，不可评估）在9名RET融合阳性甲状腺癌患者中，ORR为89%（95%CI：52%，100%），中位DOR尚未达到（95%CI：不可评估，不可评估）在142名RET突变甲状腺癌患者中，最常见的不良事件是贫血、肌肉骨骼疼痛、便秘、天门冬氨酸转氨酶升高和高血压

关于甲状腺癌

甲状腺癌是最常见的内分泌恶性肿瘤 ，近几年发病率显著上升根据世界卫生组织国际癌症研究机构（IARC）发布的2020年全球最新癌症负担数据，中国在2020年约有22万新发甲状腺癌病例数，其中女性新发病例数约为17万[1]甲状腺癌发病率位居我国城市地区女性所有恶性肿瘤的第4位

甲状腺癌在临床上分为乳头状癌、滤泡癌、未分化癌和髓样癌等多个亚型，不同类型的甲状腺癌根据其肿瘤特点，治疗手段及预后均不相同

RET融合和激活突变是许多癌症类型（包括NSCLC和多种类型的甲状腺癌）中的关键疾病驱动因素大约10-20%的甲状腺乳头状癌（最常见的甲状腺癌）患者携带RET融合，大约90%的晚期甲状腺髓样癌（约占甲状腺癌的2-5%）患者携带RET突变中国RET突变型MTC患者目前尚无有效的获批标准治疗方案

关于普吉华^®（普拉替尼胶囊）

普吉华®是一种口服、每日一次、强效高选择性RET抑制剂，已获中国国家药品监督管理局批准，用于治疗既往接受过含铂化疗的转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者

普吉华®针对需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌 (MTC)，以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌的新适应症申请也已经于2021年4月获得NMPA受理并被纳入优先审评

美国食品药品监督管理局批准其以商品名为GAVRETO™上市销售，三项适应症分别为：用于治疗经FDA批准的检测方法检测证实为转移性RET融合阳性NSCLC的成人患者、需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌成人和12岁及以上儿童患者，以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者这些适应症基于ORR 和 DOR 数据在加速审批途径下获得批准针对这些适应症的持续批准可能取决于确证性试验中临床获益的验证和描述

普吉华®在中国、美国还未获批用于其他适应症

普吉华®旨在选择性地和有效地靶向致癌性RET突变，包括可能导致治疗耐药的继发性RET突变在临床前研究中，普吉华®抑制RET的浓度低于其他药物相关激酶，包括VEGFR2、FGFR2和JAK2

全球范围内，针对普吉华®用于治疗RET融合阳性的NSCLC、各类甲状腺癌以及其他实体瘤患者的临床开发正在进行2021年9月，欧洲药品管理局人用药品委员会建议批准普吉华®的上市许可申请，用于治疗RET融合阳性NSCLCFDA授予普吉华®突破性疗法认定，用于治疗铂类化疗后进展的RET融合阳性NSCLC，以及需要全身治疗且尚无替代疗法的RET突变阳性甲状腺髓样癌

关于基石药业

基石药业（香港联交所代码: 2616）是一家生物制药公司，专注于研究开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求成立于2015年底，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业运营方面拥有丰富经验的世界级管理团队公司以肿瘤免疫治疗联合疗法为核心，建立了一条15种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线目前，基石药业在全球范围内已经获得了三个新药上市申请的批准，分别在中国大陆获得两个新药上市批准、在台湾地区获得一个新药上市批准多款后期候选药物正处于关键性临床试验或注册阶段基石药业的愿景是成为享誉全球的生物制药公司，引领攻克癌症之路

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前瞻性声明

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商标

Blueprint Medicines, GAVRETO及其相关商标为Blueprint Medicines Corporation所有

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